Die Kernaktivität des Unternehmens CRISPR Therapeutics ist die Entwicklung von gentherapeutischen Medikamenten, insbesondere durch die Anwendung der CRISPR-Cas9-Technologie, um Krankheiten auf molekularer Ebene zu heilen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Medikamenten für verschiedene Krankheiten wie Sichelzellanämie, β-Thalassämie, Krebs, Autoimmunerkrankungen und regenerative Medizin.