Das Unternehmen ist ein Pharma- oder Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Herstellung von Medikamenten für seltene Krankheiten spezialisiert hat. Die Kernaktivität umfasst die Forschung und Entwicklung von RNAi-basierten Therapien, die Herstellung und Vermarktung von Medikamenten sowie die Bereitstellung von Patientenservices, einschließlich genetischer Beratung und Patientenadvokation.
